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群策群力 关注罕见病共谋出路

文 | 合瑞阳光 发布时间:2017-07-20
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罕见病又称“孤儿病”,是患病率较低的疾病。我国每年约有200万新生儿出生,其中80~120万人伴有各类遗传缺陷,大部分人是由于体内缺乏某种机体代谢所必须的酶,使得某些代谢途径受阻才出现相关病症。

尽管我国对罕见病领域的认识无法与欧美等国家相比,但自2014年一场帮助罕见病“渐冻人”的冰桶挑战活动后,公众对罕见病的认识和了解得到有效提升,医药行业也逐渐加大了罕见病药物的研发。

罕见病药物研发更有意义

在2016年广州特立氟胺专家讨论会上,国内众多专家学者出席了此次会议,一起为罕见病“多发性硬化症”出谋划策。

全世界现已确认的罕见病近7000种,“多发性硬化症”是一种神经系统的少见疾病,是最容易导致青壮年致残的罕见病之一。这些在常人眼中只有很小几率才能发生的疾病,往往给患者和他们的家庭带来巨大的痛苦,甚至是绝望。

合瑞阳光药学专家在发言时表示,“多发性硬化症是一种极其特殊的中枢神经系统自身免疫性疾病,关于罕见病的确诊与治疗一直困难重重,在众多罕见病无药可用因素和高药价的诱导下,未来大量的研发资本将会流向罕见病药物的开发,此举不但会增强我国罕见病的研发创新能力,对众多罕见病患者而言也具有很重要的意义。”

孤儿药研发需多方联动

中国有着全球最大的罕见病药物市场,过去由于罕见病市场较小,研发难度较大,国内几乎没有任何药企参与罕见病药物的研发,随着中国的综合实力大增,近年来逐渐有更多的制药公司加入到孤儿药仿制药的开发工作。

“对于很多罕见病家庭来说,治疗药物过于昂贵,很多人难以承担医疗费用,国家应积极出台一些支持孤儿药研发的政策,调动国内制药公司的积极性,让罕见病患者不再为吃不起药而发愁”,合瑞阳光药学专家在会上明确了关于罕见病的现状,并指出现在的医药市场缺少的正是最了解罕见病的机构。

专家认为,特立氟胺是目前国际上公认缓解“多发性硬化症”的新型药物,需要注意的是,药企必须依据临床上的精确诊断才能顺利开展特立氟胺试验。如果在今后这样的罕见病临床试验项目中,有更多服务于罕见病的公益组织加入进来,既能协助药企联络到更多的罕见病患者,让这些患者了解这项试验,还能让他们从中得到医学帮助,增强战胜疾病的信心。

如今美国和欧洲一些国家通过准许罕见病药品可更快进入市场等政策法规,对罕见病药物研发给予了极大支持。北京合瑞阳光医药科技有限公司表示,目前很多国际大型制药公司如瑞士诺华、美国辉瑞制药、英国葛兰素史克等都在不断加大罕见病药物的研发投入,中国也要紧跟全球医药公司抢占罕见病药物市场的步伐,在这方面迈出举足轻重的一步。

特立氟胺临床试验的出现给“多发性硬化症”患者带来了希望,如今越来越多的人开始关注罕见病,随着中国医药市场的大洗牌,国内药企的研发市场越来越规范,对罕见病药物研发的投入也会越来越重视。